【簡単解説！】遺伝子治療における精製スケールアップのポイント

近年、遺伝子治療の急速な発展により、治療法の開発と実用化に向けた取り組みが活発化しています。

本ブログでは、昨年「Cell and Gene Therapy Insight」誌に掲載された「Preparing for Success in Gene Therapy Purification」の対談をもとに、AAV（アデノ随伴ウイルス）精製のプロセス開発におけるポイントについて、一部ご紹介します。

これらのポイントを理解することで、遺伝子治療の精製プロセス最適化に向けての知識を得られます。

AAV製造の精製プロセス開発を始めるためのヒント

プロセスを初期段階で設計する際には、スケーラビリティを考慮することが不可欠です。どのオプションを事前に検討するにしても、目標は臨床へのタイムフレームを加速することです。つまり、長期的な視点を持つことが、臨床および商用生産に向けたプロセスの時間短縮につながります。効果的にスケーラブルなオプションを考慮することが重要であり、プロセスを再利用、修正、再設計する必要がある状況を避けることが、長期的な目標の達成に寄与します。

プラットフォーム精製プロセスの重要性

プラットフォーム精製プロセスには多くの利点があります。特に、セロタイプ特異的プロセスと同じ結果が得られる場合には、その利点は顕著です。大きな利点の一つは、過去のプログラムから得られた知見を活用することで、新しいセロタイプのプロセス開発と特性評価に必要な時間とリソースを削減できることです。プラットフォームプロセスとセロタイプ特異的プロセスのどちらを選ぶべきか迷った場合、結果やパラメーターが許容範囲内であれば、プラットフォームプロセスを利用することが有益です。Thermo Scientific™ POROS™ CaptureSelect™ AAVX Affinity Resin のように、単一のアフィニティ樹脂を複数のセロタイプに使用できれば、効率的です。

プラットフォームプロセスが目標レベルを達成できない場合や、コスト差が大きい場合には、セロタイプ特異的プロセスが好まれます。特定の樹脂が特定のセロタイプに対して優れた性能を示すことがあります。例えば、Thermo Scientific™ POROS™ XQ Strong Anion Exchange Resin は、AAV2およびAAV5セロタイプに対して優れていますが、Thermo Scientific™ POROS™ 50 HQ Strong Anion Exchange Resin はAAV9セロタイプに適しています。このような場合、セロタイプ特異的プロセスが有利です。しかし、選択された樹脂に関係なく、プラットフォームプロセスを開発する価値は依然としてあります。

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まとめ

いかがでしたか？遺伝子治療の精製プロセスの成功には、初期段階の計画と堅牢なプロセス設計が不可欠です。効率的で柔軟なプロセスを構築するためには、専門家の洞察を活用し、スケーラビリティと規制遵守を確保することが重要です。

今回のブログ内容は、Article【Preparing for success in gene therapy purification】（英語版）にて、詳細を知ることができます。ぜひ、ダウンロードしてご覧ください。

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