帕金森氏病(PD)是一类进行性的神经退行性疾病, 威胁1%的60岁以上人群,全球范围内有超过5百万例患者。我们与位于加利福尼亚州桑尼维尔的帕金森氏研究所(The Parkinson’s Institute)合作,共同论证如何通过研发细胞模型,确定能够改善PD内在进程的药物,或理解能够影响PD发展的环境因素。

观看Birgitt Schuele博士关于与帕金森氏研究所之间合作的报告

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在一系列白皮书中,我们描述了使用Life Technologies的工具建立PD细胞模型的三个步骤:

 

生成iPSC(诱导性多能干细胞)(1号白皮书)

应用帕金森氏研究所收集的成纤维细胞建立模式系统,来生成诱导性多能干细胞(iPSC),之后对iPSC细胞进行鉴定,以确保成功的重编程。
     
 

从供体来源的iPSC细胞系生成NSC(2号白皮书)

从PD供体来源的iPSC细胞系生成神经干细胞(NSC)和其鉴定,再将NSC分化为多巴胺能神经元或其他细胞类型,以研究与PD病症相关的细胞类型。
     
 

对帕金森氏病供体来源的iPSC细胞系进行基因组编辑 (3号白皮书)

应用基于TAL(及其他)的相关技术对PD相关的特定基因进行基因组水平的编辑,来研究基因组中特定突变的影响,并研发用于观察分化细胞中与PD相关表型的分析方法。